- Pacientes con leucemia se recuperaron tras este tratamiento
- En modelos animales, también es eficaz el infarto de miocardio
Cuando el corazón falla o la médula deja de funcionar adecuadamente, el cuerpo humano tiene serias dificultades para cumplir con sus tareas del día a día. No hay, en la actualidad, ningún tratamiento que recupere la zona destrozada por un infarto. Un daño menos localizado y más extenso es el que sufren los pacientes con ciertos tipos de leucemias porque la enfermedad transforma sus células sanguíneas y las va dejando inoperativas frente a las infecciones. Aunque sí hay terapias que combaten muchos tipos de cáncer en la sangre, no todos los pacientes responden bien y la enfermedad puede ser devastadora. Para ellos, enfermos cardiacos y oncológicos, la terapia génica es la gran esperanza.
No son los únicos. Después de un inicio desolador, una muerte en 1999 y graves efectos secundarios que llevaron en 2003 a suspender temporalmente estos ensayos, la investigación en terapia génica y las mejoras logradas han demostrado año tras año que es una opción cada vez más válida para muchos tipos de enfermedades. Estudios en pacientes con Parkinson, ciertos tipos de ceguera, VIH, melanoma, hemofilia y enfermedades raras, entre otras, así lo constatan. Las últimas pruebas de que este tratamiento es algo más que una promesa aparecen publicadas hoy en la revista Science Translational Medicine en dos estudios, uno que muestra el éxito de este tratamiento contra la leucemia en adultos y otro en el que se constata, en este caso en animales, que puede ser una opción válida para restaurar el corazón tras un infarto.
Este tipo de terapia consiste en la inserción de un gen, a través de un virus modificado o vector, en un órgano dentro del cuerpo o en células en un laboratorio para corregir un defecto genético o activar proteínas que reparen los mecanismos biológicos que están detrás de una enfermedad. "Según el tipo de vehículo [del virus empleado] el gen puede permanecer activo en el tejido en el que se inyecta durante un periodo de tiempo corto (días o semanas) o largo (muchos años). Se distinguen pues vectores de corta y de larga expresión. Por otra parte, hay otros cuyo material genético se integra en el genoma de la célula y, por tanto, se transmite a las células hijas cuando tiene lugar la división celular, mientras que otros vectores no son integrativos", explica Jesús Prieto, especialista de la Clínica Universitaria y del Centro de Investigación Médica Aplicada (CIMA).
Uno de los trabajos que se publican ahora consiste en la unión de terapia génica con terapia celular para tratar la leucemia linfoblástica aguda. Este cáncer de la sangre, que en niños suele tener unas tasas de curación altas, en adultos genera con frecuencia recaídas y su pronóstico es malo, con un tiempo medio de supervivencia inferior a seis meses.